國內(nèi)外新藥研究開發(fā)現(xiàn)狀及趨勢(編輯修改稿)

　

【文章內(nèi)容簡介】 ） 新藥研發(fā)投入 2022/2/16 新藥研發(fā)投入 2022/2/16 新藥研發(fā)面臨的具體問題 ? 時間 ? 資金 ? 法規(guī) ? 新靶標 ? 高素質(zhì)人才 ? 股東回報 ? 99%失敗 ? 需求 ? 專利保護 ? … … 2022/2/16 2022/2/16 2022/2/16 2022/2/16 2022/2/16 ? 新科學進步 ? 新技術進展 ? 更先進的手段 ? 更多的藥物靶標 ? 更好的發(fā)現(xiàn)先導化合物的機會 ? 創(chuàng)新藥物發(fā)現(xiàn)在逐漸減少 ? 研發(fā)費用在持續(xù)增加 ? 為什么 ？ 怎么辦 ？ 2022/2/16 美國醫(yī)藥企業(yè)狀況（美國統(tǒng)計局 1997） ? 公 司 類 別 數(shù) 量 職 員 數(shù) 植物藥 /添加劑 312 23378 制藥 （ 化藥 ） 710 115781 診斷試劑 202 36502 生物材料 268 23285 研發(fā)公司 （ BT） 4044 98279 新藥研發(fā)的基本狀況 2022/2/16 制藥企業(yè)對新藥研發(fā)的貢獻率（ USA） 新藥研發(fā)的基本狀況 2022/2/16 大公司研發(fā)策略的改變 自主創(chuàng)新： “ 養(yǎng)雞下蛋 ” 研制 開發(fā) 市場 一條龍傳統(tǒng)經(jīng) 營策略 獲得性創(chuàng)新： “ 借雞下蛋 ” 研究任務委托給 專業(yè)化藥物研發(fā)公司 兼并性創(chuàng)新： “ 買雞下蛋 ” 哪個研發(fā)型公司產(chǎn)品 好，就將其人員、技術、品種一起購并 混合性創(chuàng)新： ? 美國大公司 90%以上的新產(chǎn)品來自外部小公司 ? 藥物研發(fā)公司規(guī)模雖小，但以創(chuàng)新為主導，成本低，效率高，特色突出，極具生命力 新藥研發(fā)的基本狀況 2022/2/16 ? 協(xié)議研發(fā) ：協(xié)議研發(fā)組織 （ CRO） 為加速新藥研發(fā)提供全面的服務 ? 外包服務 （ Outsourcing in Drug Discovery） ? 虛擬研發(fā) 1990: 15% 1995: 35% 2022: 50% 2022: 65% ? 協(xié)作研發(fā) ? 聯(lián)合研發(fā) 新藥研發(fā)的基本狀況 2022/2/16 改善 Ramp。D效率及成功率 ? 增加產(chǎn)品種類 新概念 、 新理論 、 新靶標 ? 縮短研發(fā)時間 改進項目管理 新技術 ? 減少后期失敗率 盡早淘汰無前景項目 ? 增加品種范圍 化學藥與生物藥并舉 ? 維持經(jīng)費投入 聯(lián)盟 伙伴 新藥研發(fā)的基本狀況 2022/2/16 沒有專利， 沒有藥物 ? 化學實體專利 ? 生物技術專利 ? 基本專利 ? 功能專利 ? 藥物專利 ? 生產(chǎn)工藝專利 新藥研發(fā)的專利問題 2022/2/16 新藥研發(fā)的專利問題 2022/2/16 2022/2/16 生物技術產(chǎn)品的專利 ? 1979年第一份申請 ? 80年 細菌 ? 85年 植物細胞 ? 87年 動物細胞 ? 88年 轉基因小鼠 ? 90年 轉基因人細胞 ? 95年 放松生物技術藥物專利 “ 通過體外試驗或動物試驗結果就可申請專利 ” 新藥研發(fā)的專利問題 2022/2/16 ? 基因?qū)＠髴?zhàn)已經(jīng)打響 美國將基因?qū)＠暾埖膶徟艑挼交蜓芯康牡谝浑A段至第二階段間，只要對基因的克隆、測序及分析后指出它的功能，便可授予專利權。 ? 與新藥開發(fā)相關的專利 — 競爭的制高點 新藥研發(fā)的專利問題 2022/2/16 美國新藥研發(fā)資金投入的分配 ? 新藥發(fā)明 82% ? 產(chǎn)品改進 18% ? NME（ New Molecular Entity） ? Generic Drug 新化學實體與通用名藥物 2022/2/16 2022/2/16 新化學實體與通用名藥物 2022/2/16 2022/2/16 醫(yī)藥研發(fā)是一個蘊藏豐富、急待挖掘的寶庫 ? 研發(fā)型醫(yī)藥公司是美國增長最快的行業(yè) Millennium公司 93年成立 3000萬 USD 啟動 95年 融資 1億 96年 NASDAQ 上市 2022年 10月 市場價值超過 100億 USD 4個 II期 2個 I期 30余種 臨床前 ? 許多研發(fā)型醫(yī)藥公司成為醫(yī)藥領域知名公司 2022/2/16 世界十大生物制藥公司 based on 2022 revenues 1. Amgen 2. Genentech 3. Serono 4. Biogen 5. Genzyme 6. MedImmune 7. Chiron 8. Gilead 9. Millennium 10. Intermune $4,991 ( billion in 2022) $2,164 $1,423 $1,034 $858 $786 $766 $424 $159 $112 2022/2/16 AMGEN公司股市表現(xiàn) 2022/2/16 Amgen 主要產(chǎn)品（ 2022） 產(chǎn)品 適應癥 銷售額 （百萬 USD） Epogen 貧血 $2,561 Aranesp 化療誘導的貧血 $ Neupogen 化療誘導的白細胞減少 $1,380 Neulasta 化療誘導的白細胞減少 $ Enbrel 類風濕性關節(jié)炎 $ 2022/2/16 ? 生物制藥公司快速發(fā)展成為大醫(yī)藥公司 制藥 50強中生物制藥公司數(shù)目 1997年 1家 2022年 5家 2022年 7家 ? 醫(yī)藥新公司發(fā)展?jié)摿薮? 2022/2/16 三、國外各大類醫(yī)藥新產(chǎn)品開發(fā)動態(tài)分析 ? 化學藥品 ? 生物醫(yī)藥產(chǎn)品 ? 其他 2022/2/16 2022/2/16 2022/2/16 2022/2/16 2022 FDA批準進入臨床試驗的新藥 疾 病 種 類 數(shù) 量 老年性疾病 8 0 0 腫瘤 3 9 5 婦女疾病 3 5 8 感染性疾病 2 5 6 兒童疾病 2 0 0 神經(jīng)性疾病 1 7 2 心腦血管性疾病 1 2 3 精神性疾病 9 9 AIDS 8 3 2022/2/16 2022/2/16 2022/2/16 358 2022/2/16 256 2022/2/16 2022/2/16 172 2022/2/16 2022/2/16 2022/2/16 2022/2/16 全球研制中的生物技術藥物 2200多種 進入臨床試驗 1700余種 臨床 Ⅱ/Ⅲ 期或 Ⅲ 期 300多種 已投放市場 約 200種 預計投放市場 (5年內(nèi) ) 200種以上 2022/2/16 2022/2/16 2022/2/16 產(chǎn)品類別 1989 1993 1995 1998 2022 血管生成抑制劑 6 反義核苷酸 5 9 9 基因治療 1 17 38 25 細胞治療 20 16 凝血因子 2 1 3 3 CSFs 7 6 5 3 3 EPO 4 1 1 3 3 生長因子 2 9 11 21 17 人生長素 hGH 3 4 7 5 5 干擾素 12 11 11 12 12 白細胞介素 12